Генная терапия избавила от глухоты

05.11.2023

Генная терапия стала прорывом в лечении врожденной глухоты, позволяя первым детям услышать звуки. Китайские исследователи совместно с командой ученых от фармацевтической компании Regeneron успешно ликвидировали генетический дефект в гене отоферлина.

Обе группы ученых разработали и тестируют генную терапию, направленную на ген отоферлина. Этот ген, при наличии дефекта, нарушает передачу сигналов от волосковых клеток внутреннего уха к преддверно-улитковому нерву, ответственному за восприятие звуковых колебаний. Генная терапия стремится восстановить нормальный уровень белка отоферлина, вводя рабочую копию гена в клетки внутреннего уха при помощи модифицированных аденовирусов через единичную инъекцию в завиток.

Regeneron только в середине октября объявила о начале испытаний генной терапии глухоты на детях в США, Великобритании и Европе, и уже получила обнадеживающие результаты. В одном из случаев, ребенку младше двух лет, получившему инъекцию в одно ухо, удалось восстановить слух через шесть недель, что было подтверждено аудиометрией поведения и реакцией ствола мозга.

Китайские ученые из Фуданьского университета предоставили информацию о десяти детях, участвовавших в их исследовании. В результате, слух восстановился у четырех детей, хотя у одного ребенка метод не сработал, возможно из-за иммунитета к используемому вирусу как доставщику гена.

<< Назад: Ткань, чувствующая тепло и холод 06.11.2023

>> Вперед: Каменная батарея 05.11.2023

Последние новости науки и техники, новинки электроники:

Новый взляд на магнитное поле Земли 31.10.2025

Магнитное поле Земли долгое время считалось относительно стабильной структурой с предсказуемой полярностью. Однако последние исследования японских ученых показывают, что электрическая организация магнитосферы гораздо сложнее и динамичнее, чем предполагалось ранее. Команда исследователей из Киотского, Нагояского и Кюсюского университетов обнаружила, что заряженные области магнитосферы обладают противоположной полярностью по сравнению с традиционными представлениями. Так, утренняя сторона магнитного щита имеет отрицательный заряд, тогда как вечерняя - положительный, вопреки прежним теориям. Юсуке Эбихара из Киотского университета отмечает, что "электрическая сила и распределение зарядов являются следствием, а не причиной движения плазмы". Исследователи пришли к этим выводам с помощью масштабного магнитогидродинамического моделирования, имитирующего взаимодействие солнечного ветра с геомагнитным полем Земли. Моделирование позволило в деталях проследить, как потоки плазмы формируют э ...>>

Влияние белка PF4 на старение крови 31.10.2025

С возрастом наш организм претерпевает множество изменений, в том числе на уровне крови и иммунной системы. Недавние исследования показали, что ключевым фактором этих изменений может быть белок PF4, или platelet factor 4, который играет важную роль в регуляции стволовых клеток костного мозга. Американские ученые из Университета Иллинойса в Чикаго обнаружили, что с возрастом уровень PF4 значительно снижается. Это ослабление контроля над кроветворными стволовыми клетками приводит к нарушению их работы и повышает вероятность развития воспалительных процессов, онкологических заболеваний крови и сердечно-сосудистых проблем. В молодом организме PF4 выполняет функцию "регулятора роста": он контролирует распределение и деление кроветворных стволовых клеток, не позволяя им чрезмерно размножаться. С возрастом эта система контроля ослабевает, клетки начинают делиться чаще, накапливают генетические мутации и постепенно теряют способность создавать полноценные лимфоциты, что ослабляет иммуните ...>>

Музыка юности остается с нами навсегда 30.10.2025

Музыка сопровождает человека всю жизнь, но некоторые мелодии и песни оставляют особенно глубокий след в памяти. Ученые давно замечали, что композиции из подросткового возраста вызывают сильные эмоции даже спустя десятилетия, и недавно международная команда исследователей под руководством Университета Ювяскюля (Финляндия) подтвердила этот эффект научно. В исследовании приняли участие около 2000 человек из 84 стран. Ученые выявили явление, которое они назвали "пиком воспоминаний": эмоциональная привязка к музыке достигает максимума примерно в 17 лет. Именно песни этого периода чаще всего остаются значимыми и вызывают яркие эмоции долгие годы спустя. Интересно, что у мужчин и женщин наблюдаются разные временные рамки этого пика. У мужчин он приходится примерно на 16 лет, тогда как у женщин - на 19. Исследователи объясняют это различие особенностями формирования музыкальной идентичности: юноши чаще ищут самостоятельность и бунт, а девушки связывают музыку с личными отношениями и пере ...>>

Сплав Cr-Mo-Si с уникальными свойствами 30.10.2025

Разработка материалов, способных работать в экстремальных условиях, остается одной из ключевых задач современной инженерии. Особенно это важно для авиации и энергетики, где повышение термостойкости компонентов напрямую влияет на эффективность и надежность оборудования. Международная группа исследователей объявила о создании нового металлического сплава, обладающего уникальным сочетанием свойств: высокой термостойкостью, устойчивостью к коррозии и сохранением пластичности даже при комнатной температуре. Новый сплав содержит хром, молибден и всего 3 атомных процента кремния. Именно кремний способствует формированию плотного слоя оксида хрома на поверхности металла, который действует как невидимый барьер против кислорода и азота при высоких температурах. В отличие от предыдущих сплавов, этот защитный слой формируется без хрупких силицидов, которые обычно снижали пластичность и делали материалы склонными к трещинам. По словам профессора Мартина Гайльмайера из Института технологий Кар ...>>

Открыт лед, замерзающий при комнатной температуре 29.10.2025

Изучение воды продолжает приносить удивительные открытия: несмотря на то, что эта жидкость кажется хорошо известной, она способна проявлять необычные свойства в экстремальных условиях. Международная команда ученых недавно обнаружила новый вид льда, который формируется при комнатной температуре, если вода подвергается сильному давлению. Это открытие не только расширяет наши знания о воде, но и помогает лучше понять процессы в недрах планет и их спутников. Исследователи из Корейского института стандартов и науки совместно с европейскими коллегами, работающими на рентгеновском лазере на свободных электронах (XFEL) в Германии, провели серию экспериментов с водой в динамической ячейке с алмазными наковальнями. Давление изменялось от 0,001 гигапаскаля до 120 гигапаскалей в секунду - в миллионы раз выше атмосферного, при этом температура поддерживалась около 25 °C, близкой к комнатной. В течение сотен циклов ученые наблюдали, как вода многократно замерзает и тает, фиксируя каждый этап с ис ...>>

Случайная новость из Архива Ученые доказали правоту Ницше 06.10.2019 "Все, что не убивает меня, делает меня сильнее", - это утверждение немецкого философа, часто повторяемое сейчас к месту и не очень, попытались проверить современные ученые. Предметом исследования стало влияние ранних карьерных неудач ученых на их последующую научную биографию. Исследователи проанализировали данные ученых, которые в начале своей карьеры подавали заявки на получение грантов R01 от Национального института здравоохранения (NIH). Это было в период с 1990 по 2005 год. Рассмотрев заявки NIH принимал решение о предоставлении гранта или отказе в этом. Для принятия решения в данном случае используется формализованная процедура, предусматривающая оценку деятельности и планов соискателя в баллах. Грант получают те, кто набрал сумму баллов выше проходной. Авторов интересовали две группы ученых: те, кто получил балл немножко выше проходного и, соответственно, получил грант, и те, кому до порога не хватило немножко. Такой подход давал возможность предполагать, что научный уровень участников обеих групп примерно одинаков. Выделив эти две группы, авторы изучили данные об их научных публикациях в последующие десять лет. Исследователей интересовало общее количество опубликованных статей и доля среди них часто цитируемых "хитов". Оказалось, что в первые пять лет ученые, не получившие гранты, публикуют немножко меньше статей, но затем обгоняют своих более удачливых коллег. Еще примечательнее, что вероятность написания научного "хита" - высокоцитируемой статьи - у "неудачников" оказывается на 6.1% выше. По данным авторов исследования, свою научную карьеру после неполучения гранта закончили примерно 10% "неудачников", что означает, что уход слабых участников группы не мог оказать существенного влияния на ее результаты.

Смотрите полный Архив новостей науки и техники, новинок электроники

www.diagram.com.ua
2000-2025